10月8日，中辦、國(guó)辦印發(fā)《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》（以下簡(jiǎn)稱《意見(jiàn)》），在業(yè)內(nèi)引起強(qiáng)烈反響，被稱為是“建國(guó)以來(lái)醫(yī)藥行業(yè)的最重大政策”。

　　“一系列改革措施出臺(tái)就是為了激發(fā)醫(yī)藥研發(fā)的活力，提高我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展水平，解決臨床急需藥品和醫(yī)療器械短缺難題，讓患者盡快用上救命藥、放心藥，讓13億人民享受到健康中國(guó)的深厚福祉。”國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局副局長(zhǎng)吳湞的話語(yǔ)道出了《意見(jiàn)》出臺(tái)的初衷。

　　業(yè)內(nèi)人士紛紛表示，《意見(jiàn)》的出臺(tái)是近兩年來(lái)總局貫徹落實(shí)國(guó)務(wù)院改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度要求的重大成果，是在改革攻堅(jiān)階段推出的重大舉措，充分體現(xiàn)了改革政策設(shè)計(jì)者的使命擔(dān)當(dāng)和歷史責(zé)任，在藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度改革進(jìn)程中具有重要的里程碑意義。特別是有關(guān)加快藥械上市審評(píng)審批，鼓勵(lì)藥械創(chuàng)新的政策措施，有利于促進(jìn)藥品醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整和技術(shù)創(chuàng)新，讓更多的新藥好藥和先進(jìn)醫(yī)療器械盡快上市，滿足公眾醫(yī)療需要。

　　藥械審評(píng)審批加速度

　　優(yōu)化藥品醫(yī)療器械上市流程是促進(jìn)創(chuàng)新藥械盡快上市的重要手段�！兑庖�(jiàn)》提出加快臨床急需藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批。對(duì)治療嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段疾病以及公共衛(wèi)生方面等急需的藥品醫(yī)療器械，臨床試驗(yàn)早期、中期指標(biāo)顯示療效并可預(yù)測(cè)其臨床價(jià)值的，可附帶條件批準(zhǔn)上市。鼓勵(lì)新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械研發(fā)，對(duì)國(guó)家科技重大專(zhuān)項(xiàng)和國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃支持以及由國(guó)家臨床醫(yī)學(xué)研究中心開(kāi)展臨床試驗(yàn)并經(jīng)中心管理部門(mén)認(rèn)可的新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械，給予優(yōu)先審評(píng)審批。

　　“加快藥械上市審評(píng)審批的政策為藥品醫(yī)療器械行業(yè)帶來(lái)強(qiáng)勁的創(chuàng)新動(dòng)力，讓業(yè)界看到創(chuàng)新發(fā)展的希望和未來(lái)。” 微創(chuàng)醫(yī)療器械有限公司注冊(cè)與臨床資深副總裁徐益民的話代表了業(yè)內(nèi)的心聲。

　　近兩年來(lái)，總局一直在推行藥械優(yōu)先審評(píng)審批，以縮短審評(píng)審批流程。加快臨床急需等創(chuàng)新藥械上市步伐，一批新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械優(yōu)先獲準(zhǔn)上市。

　　前不久，江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司申報(bào)的新藥馬來(lái)酸吡咯替尼因具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)被總局藥審中心納入優(yōu)先審評(píng)名單。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，去年以來(lái)，已先后有23批近300個(gè)藥品注冊(cè)申請(qǐng)進(jìn)入優(yōu)先審評(píng)程序。

　　在醫(yī)療器械領(lǐng)域，通過(guò)實(shí)施特別審評(píng)審批，一批創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。據(jù)統(tǒng)計(jì)，自2014年創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審批程序?qū)嵭兄两衲?月，總局器審中心共收到666個(gè)醫(yī)療器械特別審批注冊(cè)申請(qǐng)，通過(guò)特別審批的創(chuàng)新醫(yī)療器械產(chǎn)品共136個(gè)。

　　徐益民告訴記者：“被納入創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審批通道的產(chǎn)品會(huì)比之前的正常上市申報(bào)流程快半年左右的時(shí)間，而且最為明顯的感覺(jué)是審評(píng)過(guò)程中溝通更為順暢，審評(píng)人員的工作流程、文檔處理等細(xì)節(jié)都更加規(guī)范，審評(píng)審批效率明顯提高。這樣的政策能真正讓企業(yè)受益，讓先進(jìn)的醫(yī)療器械產(chǎn)品盡快上市惠及患者�！�

　　國(guó)內(nèi)外同步用上創(chuàng)新藥

　　10月10日，總局局長(zhǎng)畢井泉簽署第35號(hào)總局令，決定對(duì)進(jìn)口藥品注冊(cè)管理部分事項(xiàng)進(jìn)行調(diào)整，規(guī)定除預(yù)防用生物制品外，在中國(guó)進(jìn)行國(guó)際多中心藥物臨床試驗(yàn)的，允許同步開(kāi)展Ⅰ期臨床試驗(yàn)，同時(shí)優(yōu)化注冊(cè)申報(bào)程序，在中國(guó)進(jìn)行的國(guó)際多中心藥物臨床試驗(yàn)完成后，申請(qǐng)人可以直接提出藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)。這是針對(duì)《意見(jiàn)》出臺(tái)的新舉措，政策落地及時(shí)，對(duì)新藥研發(fā)是重大利好。

　　按照過(guò)去的要求，進(jìn)口創(chuàng)新藥必須在國(guó)外獲準(zhǔn)上市后才能在國(guó)內(nèi)申請(qǐng)上市。比如創(chuàng)新藥在國(guó)外完成Ⅰ期臨床試驗(yàn)后，才可在國(guó)內(nèi)申請(qǐng)臨床試驗(yàn)，總是慢半拍，在某種程度上遲滯了一些國(guó)外創(chuàng)新藥在中國(guó)上市的步伐。統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，2001~2016年，發(fā)達(dá)國(guó)家或地區(qū)批準(zhǔn)上市的創(chuàng)新藥有433種，其中在中國(guó)上市的只有百余種，占30%。近十年來(lái)，我國(guó)上市的一些典型新藥，上市時(shí)間平均要比歐美晚5~7年。

　　記者在采訪中了解到，近年來(lái)我國(guó)在推行藥械審評(píng)審批制度改革過(guò)程中，不斷推出新的舉措，今年以來(lái)，已先后有新一代抗肺癌藥甲磺酸奧希替尼片、新一代直接抗丙肝病毒藥物鹽酸達(dá)拉他韋片和阿舒瑞韋軟膠囊聯(lián)合治療藥物等臨床急需的進(jìn)口藥獲批，我國(guó)與歐美等發(fā)達(dá)國(guó)家藥品批準(zhǔn)上市的時(shí)間差距正在逐步縮小，國(guó)內(nèi)患者用藥可獲得性不斷提升。

　　阿斯利康（中國(guó)）投資有限公司藥政事務(wù)副總裁鄧婷在接受記者采訪時(shí)表示，《意見(jiàn)》以及進(jìn)口藥品注冊(cè)管理的相關(guān)規(guī)定，對(duì)進(jìn)口藥的批準(zhǔn)力度更大，措施更具體，有利于讓更多國(guó)外新藥盡早進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，盡快改變我國(guó)創(chuàng)新藥物、高端醫(yī)療器械長(zhǎng)期依賴進(jìn)口的局面。阿斯利康會(huì)繼續(xù)加快將創(chuàng)新性藥物引入中國(guó)的步伐，為提高中國(guó)患者創(chuàng)新藥物可及性與可負(fù)擔(dān)性作出貢獻(xiàn)。

　　保障罕見(jiàn)病患者用藥可及

　　近年來(lái)，國(guó)內(nèi)醫(yī)藥創(chuàng)新氛圍日漸濃厚，海外醫(yī)藥科研人員回國(guó)創(chuàng)業(yè)的越來(lái)越多，企業(yè)研發(fā)投入明顯增加，但是由于研發(fā)投入大、成本高，很多企業(yè)以及研究機(jī)構(gòu)對(duì)罕見(jiàn)病用藥研究積極性不高，罕見(jiàn)病用藥難的問(wèn)題一直存在。

　　為提高用藥可及性，保證罕見(jiàn)病患者用藥，《意見(jiàn)》中提到了支持罕見(jiàn)病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)。明確對(duì)于罕見(jiàn)病用藥械在注冊(cè)申請(qǐng)時(shí)給予一些鼓勵(lì)政策，罕見(jiàn)病治療藥品醫(yī)療器械注冊(cè)申請(qǐng)人可提出減免臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)。對(duì)境外已批準(zhǔn)上市的罕見(jiàn)病治療藥品醫(yī)療器械，可附帶條件批準(zhǔn)上市。

　　“要保障罕見(jiàn)病患者有藥可用�！眳菧澝鞔_表示，對(duì)罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)必須給予鼓勵(lì)、支持和保護(hù)，企業(yè)在上市以后可以按照要求繼續(xù)完善研究，邊批邊用，不要等到所有臨床研究都完成后再批準(zhǔn)使用。對(duì)于臨床特別急需的，可以接受境外的數(shù)據(jù)直接批準(zhǔn)上市，附帶條件批準(zhǔn)的主要目的就是要加快藥品上市步伐，滿足臨床用藥需求。

　　對(duì)于罕見(jiàn)病治療藥械研發(fā)的鼓勵(lì)政策，上海健康醫(yī)學(xué)院醫(yī)療器械監(jiān)管專(zhuān)業(yè)主任蔣海洪教授認(rèn)為，罕見(jiàn)病具有數(shù)量少但病因復(fù)雜的特點(diǎn)，就當(dāng)前科技水平來(lái)講，仍不能完全解釋?zhuān)�有些罕�?jiàn)病發(fā)病率與死亡率始終高居不下，就是因?yàn)闆](méi)有針對(duì)性的藥械上市。當(dāng)前國(guó)家逐步開(kāi)放、完善罕見(jiàn)病藥械研發(fā)審評(píng)政策，會(huì)在外部對(duì)罕見(jiàn)病治療問(wèn)題起到一定的緩解作用，利好患者，對(duì)一些罕見(jiàn)病藥械研發(fā)企業(yè)也是很好的鼓勵(lì)，有助于這些企業(yè)樹(shù)立口碑、占領(lǐng)市場(chǎng)。

　　一系列加快藥械審評(píng)審批鼓勵(lì)創(chuàng)新的舉措讓業(yè)界充滿期待，業(yè)內(nèi)人士希望盡快出臺(tái)相關(guān)配套政策，制定細(xì)化可操作性強(qiáng)的法規(guī)文件，讓改革利好政策盡快落地。我們有理由相信，隨著藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批政策環(huán)境的進(jìn)一步優(yōu)化，創(chuàng)新藥械研發(fā)將會(huì)有更加廣闊的天地，未來(lái)一定會(huì)有更多更新更好的藥械惠及百姓。